近日，阿斯利康宣布科赛优（硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断。30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。
作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病，I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知，但由于症状是逐渐出现并且非常复杂，患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。
临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。
据悉，司美替尼是中国首个也是目前唯一一个获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者的药物疗法。
头图来源：图虫
