在生物医药行业，一直流传着一条“双十定律”——研发一款创新药需要耗费10年时间、10亿美元，并且大约90%的新药都会倒在半路上。因此新药研发一直被视为是“九死一生”。
不过，随着近年来AI技术的迅速发展，其在医药行业的应用已初见端倪，或许在不久的将来，“双十定律”将被颠覆。关于这个话题，让我们来问问AI。
盘点2024——
记者问：2024年，AI在生物医药领域取得了哪些进展？
AI回答：
药物研发方面
靶点发现与分子设计：AI通过对海量生物学数据的分析，能够高效预测潜在疾病靶点，帮助研发人员更快速、精准地锁定创新药物研发的方向。例如英矽智能建立的AI药物研发平台Pharma.AI，已开发出多款创新药物，并取得多项临床试验批件。
临床试验优化：AI显著提升了临床试验效率，能够精准筛选出潜在的试验参与者，优化试验设计，还能够实时监控和分析数据，确保安全性的同时缩短药物研发周期。
新药研发突破：英矽智能代号为ISM001-055 的候选新药顺利通过了Ⅱa期临床试验的药物安全性验证和初步疗效验证，标志着人工智能驱动的药物研发首次实现了概念性验证。
疾病诊断与治疗方面
医学影像诊断：AI算法在医学影像领域的应用更加广泛和深入，能够更准确地解释X射线、CT扫描和MRI等图像，检测出异常情况，辅助医生进行疾病诊断。如深睿医疗发布的多模态骨肌疾病智慧解决方案，实现了基于多种影像设备的多模态AI辅助诊断，其膝关节MR AI医学辅助诊断系统首次在国内亮相，能为医生提供客观、量化的诊断依据。
个性化治疗方案制定：AI可以根据患者的个体特征，如基因信息、病史、生理数据等，制定个性化的治疗方案，包括药物选择、剂量调整、治疗时间安排等，提高治疗效果和减少不良反应。
记者观察
AI选药时间更短、投入资金大幅减少
如同智能版“李时珍”
近期，英矽智能炎症性肠病新药完成了两项I期临床试验，并取得了积极的结果。该药物的分子设计和优化得益于公司自研人工智能化学平台的支持，展现这一研发过程的相关研究于12月初被刊登在国际知名学术期刊《自然·生物技术》上。
炎症性肠病主要包括溃疡性结肠炎和克罗恩病，是一种特发性肠道炎症性疾病，临床表现腹泻、腹痛，甚至可有血便，也会增加罹患结直肠癌的风险。目前，其标准治疗以抗炎类药物为主，但由于有限的疗效和副作用，全球数百万患者急需更好的治疗方案。
AI技术大幅提高药物研发效率
“我们希望开发一种既能减轻肠道炎症，又能促进上皮修复的创新疗法。这项研究中，在AI的帮助下，我们只用12个月的时间、筛选了约115个分子就提名了临床前候选药物。”论文通讯作者、英矽智能首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫博士说，“除了这项研究之外，在AI平台的支持下，我们已提名21款临床前候选药物，其中10个分子获得了临床试验许可。”
今年9月，英矽智能发布创新候选药物ISM001-055在临床Ⅱa期试验中积极的安全性和初步有效性数据。同样，生成式AI参与了从靶点发现到分子设计的早期药物研发过程。最新临床试验结果显示，其对治疗特发性肺纤维化具有积极效果，成为全球首个AI药物初步有效性验证案例。
“有了AI加持在早期药物研发阶段可大大降低时间和研发费用的投入，而且有时候AI还可以跳出科学家的思维局限，提供更广泛的可能性。”英矽智能联合首席执行官任峰介绍，以ISM001-055为例，通过生成式AI技术，该药物从发现靶点到确定临床前候选化合物只用了18个月，花费260万美元。同样的工作，业内平均耗时4年半，投入数千万美元。
任峰认为，AI可高效推进靶点发现、化合物设计与生成、临床试验设计与结果预测等关键步骤，从而缩短研发周期、降低研发成本，提高研发成功率。“对于企业而言，这些优势可以让药物变得更加便宜，因此也能惠及更多患者。”
让罕见病患者看见“新曙光”
现代医学发展至今，世界上仍有数千种疾病面临“无药可医”甚至“无药可用”的困境。而传统药物研发是一个耗时漫长且成本高昂的过程，对于这些罕见病而言，企业往往需要耗费更加大量的人力物力，因此大部分药企望而却步。
“针对罕见病进行药物研发，它不仅耗时长成本高，且药物上市后也很难收回研发费用。但如果通过老药新用的方式，有机会实现罕见病药物发现的降本增效。”任峰告诉记者，目前他们正与清华大学、福贝生物等相关企业与研究院合作，在AI帮助下，针对渐冻症这一致死性的神经退行性疾病，开展老药新用策略开发。
“我们发现了28个具有治疗渐冻症潜力的新颖靶点，其中3个靶点已有针对性药物获批上市用于其他疾病的治疗。”在任峰看来，这无疑为确诊后平均寿命仅为2-5年的渐冻症患者带来了福音。“从头研发一个药物到临床II期使用在患者身上，至少需要五年时间，而我们通过AI筛选出的‘老药新用’，仅用了不到两年时间就完成了IIT研究全部患者入组。”
除了老药新用策略开发，这项研究还创新性地在患者入组、筛选、药效评估等多个环节广泛应用了AI技术。这些技术的应用不仅大幅度缩短患者精准筛选和入组时间，而且最大限度利用了受试者的临床数据，解决罕见病样本量不足的问题。
古有李时珍为编撰《本草纲目》亲尝百草，为后世留下珍贵医药宝典。如今，在现代生物医药前沿，AI似智能“李时珍”登场，有超强数据处理能力，像李时珍收集百草信息一样，快速整合全球海量生物医药数据，深度剖析药物分子与疾病靶点联系，精准预测药物疗效与副作用。它还避开人体试验风险、缩短新药研发周期，催生成果，助力攻克疑难病症，推动生物医药迈向新境。
畅想2025——
记者问：你认为明年AI技术在生物医药领域会有哪些突破？
AI回答：
以下是对2025年AI技术在生物领域可能取得的突破的一些预测：
药物研发方面
更精准的药物靶点发现：AI能够更深入地分析多组学数据，包括基因组学、蛋白质组学、代谢组学等，从而更精准地识别疾病相关的生物标志物和潜在药物靶点，为新药研发提供更明确的方向。
高效的药物设计与筛选：基于生成式AI模型，有望设计出更多具有新颖结构和特定功能的药物分子，扩大药物设计的空间。同时，AI辅助的虚拟筛选技术将更加成熟，能够在海量化合物中快速筛选出具有潜在活性的药物分子，提高药物发现的效率。
药物研发流程的优化：AI可以对药物的药代动力学、毒性等进行更准确的预测，帮助研究人员在药物研发的早期阶段就对药物的成药性进行评估，及时调整研发策略，降低研发风险，缩短研发周期。
疾病诊断与治疗方面
疾病早期诊断的提升：AI算法在医学影像分析、电子病历数据挖掘、生理信号处理等方面将不断优化，能够更敏锐地检测到疾病的早期迹象，辅助医生进行更准确、更及时的诊断，有助于疾病的早期干预和治疗。
多模态数据融合诊断：AI将更好地整合不同模态的数据，如影像数据、实验室检查数据、电子病历等，通过多模态数据融合分析，为疾病诊断提供更全面、更准确的依据，提高诊断的准确性和可靠性。
治疗方案的优化与个性化：借助AI的数据分析能力，医生可以根据患者的具体情况制定更加个性化的治疗方案，包括手术方案的优化、药物治疗的选择和剂量调整等，提高治疗效果和患者的生存率。
AI辅助介入治疗：在介入医学中，AI可以帮助医生更精准地定位病灶，实时监测手术过程中的各项生理指标，为手术操作提供导航和决策支持，提高介入治疗的安全性和有效性。
头图来源：图虫
