银屑病是一种遗传与环境共同作用诱发的免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。临床表现为鳞屑性红斑、丘疹或斑块。曾经，它因治疗困难而被冠以“不死的癌症”之名，给患者带来深重的身心负担，目前无法根治，是当前临床诊疗和疾病管理的一大重要挑战。随着生物制剂的上市，这种局面得到翻天覆地的改变，而生物制剂也逐渐成为临床治疗中举足轻重的药物。但是最近病友又听说了一个新词，叫作“小分子靶向药物”，那究竟什么是小分子靶向药物呢？它和生物制剂有什么区别呢？这里就来揭开它的神秘面纱。

口服给药，方便快捷疗效确切

近年来，生物制剂的问世带领银屑病步入了治疗新时代,生物制剂是利用现代生物技术制成的大分子药物，该药物难以进入活细胞内发挥作用，且无法肠道吸收，因此临床上大多以皮下注射的方式给药，但这可能出现注射部位不良反应，或者因免疫原性导致疗效衰减，加上临床上还是有不少患者习惯口服治疗，不少人仍在等待新的口服治疗方案出现。小分子靶向药物作为全新的治疗策略，主要针对细胞内信号传导的关键分子进行靶向干预，切断关键通路的细胞内信号传导，从而阻断银屑病发病机制相关炎症通路，最终实现银屑病的治疗。

选择多样，适用不同病症

小分子靶向药物是银屑病口服治疗的一大突破。因为分子量小，可经胃肠道吸收，所以能口服给药，比较便捷,同时又是前沿的分子靶向治疗手段，近年来备受关注。目前已有磷酸二酯酶4抑制剂（PDE4抑制剂）和JAK抑制剂2类小分子靶向口服药物在我国获批治疗银屑病。小分子靶向药物种类繁多、价格不一，根据患者综合情况予以适合的药物选择。目前有4种药物获得我国批准用于银屑病治疗。

PDE4抑制剂阿普米斯特是全球第一个获批用于中重度斑块状银屑病和关节病型银屑病治疗的小分子靶向药物，以其良好的安全性和较好的疗效脱颖而出。第一代JAK抑制剂托法替布是首个获批用于自身免疫性疾病的抑制剂，可较强抑制JAK1和JAK3激酶,2022年国家药品监督局批准托法替布用于关节病型银屑病治疗。第二代JAK抑制剂乌帕替尼凭借其在靶分子JAK1的高选择性，在欧美国家及中国获批用于成人活动性关节病型银屑病的治疗。氘可来西替尼是一种高选择性TYK2变构抑制剂，同样属于JAK抑制剂，也是目前全球首个获得FDA审批用于中重度斑块状银屑病治疗的TYK2抑制剂。另外还有一些小分子靶向药物正在进行临床试验，如白介素-23受体拮抗肽JNJ-77242113、口服IL-17抑制剂DC-806等。

需要进行全面评估后使用

小分子靶向药物因其精准作用于细胞关键分子、良好的疗效与安全性，以及方便的口服或外用给药方式而受到重视。随着新靶点不断被发现，预计未来这些药物将在银屑病治疗中扮演更重要的角色。然而，在中国，银屑病的靶向治疗仍处于初期阶段，尽管短期内显示出积极效果，但长期疗效和安全性仍需进一步观察和随访。

在开始使用靶向药物之前，必须对患者进行全面评估，以排除感染、恶性肿瘤等潜在风险。特别是使用JAK抑制剂时，还应密切监测患者的心血管事件和血栓形成风险。简而言之，小分子靶向药物在银屑病治疗中的应用前景广阔，但需谨慎使用，并持续监测其长期效果和安全性。