视网膜母细胞瘤是婴幼儿时期最常见的眼内恶性肿瘤。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队与中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队携手合作，开展双中心前瞻性研究有重大突破，找到了既能有效缩短治疗周期、又能确保疗效的方案，预示着全球视网膜母细胞瘤的诊疗指南将迎来重大变革，为患者提供更为优化及安全的治疗。近日，该研究成果在国际顶尖临床医学期刊《美国医学会杂志》（简称JAMA）发表，标志着这一创新疗法得到了高度认可。

视网膜母细胞瘤严重危害患儿生命及视功能。其患病率为1/15000-1/20000，全球每年新增患者约8000人，我国每年约新增患者1000人。视网膜母细胞瘤多见于5岁以下儿童，其中1/4为双眼发病，部分有家族史。对高危单眼视网膜母细胞瘤患者而言，眼球摘除术是常见的治疗手段之一，术后需要全身化疗，传统的6次标准化疗周期可以降低肿瘤远处转移的风险，提高患者生存率，但给患者带来的全身副作用和经济负担也不容忽视。

研究团队经过十余年严谨而系统的临床研究，证明了3次化疗周期（CEV方案：卡铂、依托泊苷、长春新碱）的治疗策略，在疗效上不逊色于传统的6次化疗周期。在安全性方面，6个疗程方案组的患者经历了更多的不良事件，包括骨髓抑制、肝肾功能损害等。在经济性方面，3个疗程方案组的治疗成本明显低于6个疗程方案组，为患者及其家庭减轻了经济负担。在生活质量方面，3个疗程方案组的患者在化疗期间的生活质量评分下降幅度较小，而且化疗结束后恢复更快、生活质量更高。

全球每年高危视网膜母细胞瘤患儿达2000-3000人，这一研究成果有望在全球范围内推广，这部分患儿将可能成为潜在受益群体，他们的治疗效果和生活质量将得到改善。

JAMA期刊对该研究给予高度评价，认为这项研究对罕见肿瘤治疗具有重大意义。国际权威眼肿瘤专家Carol Shields教授评论认为该研究的3个疗程化疗方案具有里程碑式的重要性，它减轻了患儿家庭的经济压力，提高了治疗完成率，有望挽救更多患儿的生命。

杨华胜教授、钱江教授为本论文共同通讯作者。中山大学中山眼科中心叶慧菁副主任医师、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院薛康副主任医师为本论文共同第一作者。本论文作者还有复旦大学附属儿科医院翟晓文主任医师、王宏胜副主任医师和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院毕颖文副主任医师等。

钱江教授领军组建了一支眼眶病眼肿瘤多学科综合诊疗团队，是目前国内眼眶病眼肿瘤领域接诊量最大的单位之一，每年门诊量接近2万人次，年均成功完成各类眼眶病眼肿瘤手术超2000例，在疑难眼眶病眼肿瘤领域处于领先地位。

头图为JAMA刊发该研究成果。院方供图