5月13日,“奋进十五五”肿瘤学科高质量发展系列专题活动首站——“髓岁平安,长久相伴”多发性骨髓瘤科普媒体沙龙在上海举行。本次活动通过专家科普、圆桌对话与媒体问答的形式开展,聚焦多发性骨髓瘤这一高发于老年群体的血液系统恶性肿瘤,汇聚临床专家与主流媒体力量,协力破除公众对该疾病的认知盲区,重点围绕未被满足的治疗需求、首次复发关键生存窗口以及最新治疗手段,呼吁社会各界共同关注多发性骨髓瘤患者群体,助力患者与家属科学应对疾病、树立长期治疗信心。
多发于老年人群,认知盲区成诊疗最大障碍
多发性骨髓瘤(简称MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤,多发于老年,目前仍无法治愈,给患者、家庭及社会带来沉重疾病负担。我国每10万人中就有2.7人患病。过去三十年间,每年新增病例约30000例,死亡人数增加了50%,患者整体5年生存率为59.2%。
“多发性骨髓瘤早期症状隐匿,特异性比较差,容易被误诊和遗漏,这也是我们临床诊疗中面临的突出难题,许多患者确诊时已错过最佳干预时机。”复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授表示,这种认知盲区不仅延误诊疗,更让患者在确诊后陷入迷茫与焦虑,这也是本次系列活动首站聚焦多发性骨髓瘤的核心原因——唯有先破除认知壁垒,才能切实减轻疾病负担、改善患者预后”
首次复发为关键生存窗口,临床未满足需求凸显
多发性骨髓瘤具有反复复发的疾病特征,多数患者在初始治疗缓解后,长期处于复发焦虑中。复发按照发生次数分为首次复发和多线复发(第二次或以上复发),患者复发次数越多,后续治疗难度越大,无进展生存和复发后的生存时间越短,部分患者因各种原因可能仅有两次机会接受抗骨髓瘤治疗。
当前中国获批、指南推荐的二线及以上复发难治性MM的治疗方案,无进展生存期通常约12-30个月不等,很多患者在这段时间后会再次复发,需重新接受治疗,陷入“治疗-缓解-复发”的循环。
《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南(2022年版)》中明确强调了首次复发对MM患者预后的重要作用。据刘澎教授介绍,多发性骨髓瘤的复发是几乎无法避免的结局,若在首次复发阶段未能采用高效规范的治疗方案,疾病进展速度会大幅加快。同时多发性骨髓瘤通常会对以往治疗产生耐药,患者将面临更严重的症状困扰与更少的治疗选择,这也进一步加剧了疾病负担。
创新疗法加速落地中国,丰富多发性骨髓瘤治疗选择
据悉,近期中国国家药品监督管理局已批准注射用玛贝兰妥单抗与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。该获批的上市申请被纳入了优先审评审批程序,鉴于联合治疗方案有望相比现有疗法带来显著的疗效改善,该治疗方案被纳入突破性治疗药物程序。
刘澎教授强调,近年来,越来越多像BCMA靶点的这类创新疗法,为多发性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撑,只要患者抓住首次复发黄金窗口、坚持规范化诊疗、谨遵医嘱,疾病完全有望实现长期稳定控制,骨痛、贫血、肾功能损伤等典型症状会得到显著缓解,患者的躯体痛苦与心理焦虑将大幅减轻。
借助创新疗法,患者能够更好地“与瘤共生”,获得深度缓解,逐步摆脱疾病桎梏,重新回归家庭生活、重返社会岗位,重拾原本的生活轨迹。一位患者曾因疾病复发、指标飙升而绝望,一度觉得“没什么希望了”。但随着治疗手段不断丰富,他在专业医生指导下找到了适合自己的方案,病情得到长期稳定控制。这也正是“髓岁平安,长久相伴”的核心内涵——以医学创新破解诊疗困局,以科学理念守护患者安康,让每一位多发性骨髓瘤患者都能实现长期、有质量的生存。
随着创新疗法的临床推广应用,以及国家医保目录动态调整、创新药物基层落地等政策的持续护航,多发性骨髓瘤患者的长期高质量生存正逐步从愿景转变为现实,医疗、媒体、政策等多方力量协同发力,为患者筑牢生存保障防线。
头图来源:图虫