3月5日，复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤与肝移植外科透露，樊嘉院士、周俭院士、施国明教授团队在国际医学顶刊《新英格兰医学》（The New England Journal of Medicine）上发表一项临床研究突破性成果：新辅助GOLP方案在可切除、伴高危复发肝内胆管癌治疗中的价值，给这些高危复发的肝内胆管癌病人带来长期生存的希望。

肝内胆管癌是肝脏第二常见的原发性恶性肿瘤，约占所有原发性肝癌的10-15%。中国2018年肝内胆管癌新发病人数约为3.9-5.8万人，且发病率呈逐年上升趋势。肝内胆管癌发病隐匿，极易侵犯肝脏邻近器官和神经、发生淋巴结和远处转移，大部分病人确诊时通常已处于晚期，缺乏有效治疗方法。对于早期肝内胆管癌病人，手术切除治疗是最佳治疗方式。然而，即使行根治性切除术，超过一半病人术后仍出现复发，术后5年总体生存率仅25-40%，特别是伴复发高危因素（如肿瘤直径>5cm、多灶病变、血管侵犯、肝门淋巴结转移或CA19-9水平升高）的病人术后更易早期复发，总体生存时间非常有限。新辅助治疗是提高外科技术上可切除、伴高危复发因素的肿瘤病人R0切除率，降低术后复发率的重要手段。目前国际上缺乏新辅助治疗伴高危复发因素的可切除肝内胆管癌的高级别证据。

该研究是一项由研究者发起的多中心、开放标签、随机、对照II/III期临床研究，旨在评估可切除、伴高危复发因素的肝内胆管癌病人术前采用团队独创的GOLP方案[GEMOX（化疗）联合乐卫玛（靶向）和特瑞普利单抗]新辅助治疗的疗效和安全性。

截至2025年2月18日，研究共随机入组178例病人，中位年龄为59岁，男性占58%。绝大多数病人疾病分期为II期、IIIA期和IIIB期，分别占56%、19%和15%。60%的病人肿瘤直径＞5cm，72%的病人伴有血管侵犯，15%的病人伴肝门淋巴结转移。

截至2025年4月30日，中位随访时间为16.9个月。与对照组相比，neoGOLP方案新辅助治疗显著延长伴高危复发因素、可切除肝内胆管癌病人的EFS（无事件发生生存期），在总体生存时间上（OS）出现了获益趋势，新辅助组病人24个月OS率为79%，对照组24个月OS率为61%，死亡风险降低了57%。研究发现，新辅助组病人接受3个疗程的GOLP方案新辅助治疗后，可实现肿瘤显著退缩，复发风险降低了31%。同时，neoGOLP方案耐受性良好，未增加手术风险，几乎所有患者手术过程安全可行。

这项由研究者发起的研究是国际上第一个多中心（国内11家医院参加）、随机对照探索肝内胆管癌新辅助治疗的研究，填补了国际空白。该研究初步结果被2025年欧洲肿瘤内科学会年会上以最新突破摘要口头报告形式录用，这项研究将复旦中山首创的“中国方案”发展成为“全球方案”，引发国际学者的广泛关注和讨论。

复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤外科与肝移植科樊嘉院士、周俭院士、施国明教授为本文共同通讯作者。复旦大学附属中山医院施国明教授、黄晓勇副主任医师、叶青海教授、高强教授、生物统计室梁斐统计师、病理科纪元教授、浙江大学附属邵逸夫医院普外科梁霄教授、空军军医大学唐都医院普外科董瑞教授、温州医科大学附属第一医院肝胆外科余正平教授、郑州大学附属第一医院肝胆胰外科翟文龙教授为本文共同第一作者。

头图为《新英格兰医学》发表这项临床研究突破性成果。院方供图