
因各种原因导致小肠被切除的人,几乎终身需要依靠长期静脉注射营养剂来存活,由于缺少可以长期使用的肠康复药物,这个群体的生存状态十分艰难。今年进博会上,一款全球唯一获批的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物亮相,并有望在海南博鳌先行先试落地中国,改变“短肠人”无药可用的状况。
GLP-2,在美国、欧盟及日本部分国家和地区作为“孤儿药”获批,用于成人及儿童短肠综合征(SBS)患者的治疗。
所谓“孤儿药”,是指用于治疗人群很小的疾病患者的药品,一般来说市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于空白状态,类似的治疗药物基本依赖国外进口,因此不少患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
SBS患者,俗称“短肠人”,就是这样处境艰难的群体。因各种原因,这一群体的小肠被大量切除后,肠道有效吸收面积显著减少,不能维持营养或生长需求,引起营养吸收和代谢功能障碍。在肠道手术后,几乎所有的这类患者都将需要肠外营养和静脉输注支持,尤其对于肠道适应不完全的患者,将终身需要肠外营养。然而,长期静脉输注带来的感染风险、脏器损伤等并发症,为患者带来了巨大的疾病负担和经济负担。据悉,肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能,帮助降低甚至摆脱对肠外营养的依赖。但是,目前国内暂时没有用于长期使用的肠康复药物,因此SBS患者,尤其是儿童患者,面临着严峻的生存和治疗挑战。
由全球生物制药企业武田制药带来的创新药物Teduglutide,是目前全球唯一获批的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物,在欧美日已经用于成人及儿童短肠综合征患者的治疗。Teduglutide可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度,提高肠道的吸收能力,加速或改善肠自主功能实现。
在第五届进博会现场,武田制药正式与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署战略协议,依托于乐城先行先试的政策加速创新产品落地中国。针对中国SBS患者迫切的临床需求,将推动Teduglutide落地应用,让中国SBS患者尽快享受到国际先进的治疗方案。
为了全方位地提供患者关爱,本届进博会上,武田支持蔻德罕见病中心孵化了国内首个短肠综合征患者组织——肠康荟SBS患者关爱中心,致力于从SBS患者的实际需求出发,构建集情感关怀、疾病科普、医患沟通、诊疗支持、完善保障体系等多方位于一体的公益性服务组织,帮助SBS患者及其家庭获得更多的勇气和信念。
武田制药是总部位于东京的全球生物制药公司,今年是“武田消化”入驻中国的第26年,除了努力将高度创新的药物、创新的诊疗模式带给中国患者,武田还将通过持续的努力和投入,将“患者为先”的理念落到实处,致力建立消化领域服务患者新标杆。